7日晚，国家药监局发布2020年第一号文件，即《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。业界和学界对其评价颇高，称之为里程碑式的事件。 真实世界研究，是和随机对照临床试验相对应的循证医学研究方法。简单来说，就是从传统循证临床科研以外的真实世界数据中挖掘信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，通过分析得到真实世界证据，以支持医疗产品监管决策。早在去年5月征求意见稿发布时，在医药界已经引起很大的震动。新药研发耗时长、成本高，从而造成患者负担重，这是世界难题，在降低药物研发成本方面，“真实世界研究可以说是为数不多的创新方向之一。 国家药监局此次《指导原则》的发布，表明中国在新药审评审批上的创新越来越快了。《指导原则》对真实世界证据支持药物监管决策给出了五项应用范围，其中第五项是其他，而前四项很具体：1）为新药注册上市提供有效性和安全性的证据；2）为已上市药物的说明书变更提供证据；3）为药物上市后要求或再评价提供证据；4）名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发。可见，罕见病药物准入、广谱药物新适应证审批、中医药再评价，有望最快从《指导原则》中获益。 相关上市公司： 1）创新药：真实世界证据对药物研发来说，最直接的价值就是降低成本。概念股有药石科技（300725）、泰格医药（300347）等；2）“伟哥”：2005年，美国FDA已经批准西地那非治疗成人肺动脉高压，但在中国，因为肺动脉高压发病率低，而临床试验投入大，预期获利不明朗的情况下，药企去申请增加适应证的动力并不大。真实世界研究，是解决这一困境的希望。特发性肺动脉高压患者对西非那地（伟哥类药物）新增适应证的期盼，集合了《指导原则》中第一和第二两大应用范围。概念股有白云山（600332）、常山药业（300255）； 3）中药经典名方：概念股有同仁堂、佛慈制药。 【2019-12-24】药石科技(300725)立足化药研发痛点 助推全球better类创新 全球领先的分子砌块提供商。公司成立于2006年，目前已经成为分子砌块领域的全球领先企业，主要服务于全球化药的me-better、FIC创新。公司2018年实现收入4.78亿元、归母净利润1.33亿元，2013-2018年CAGR分别为52%、49%，持续较高增长。公司的分子砌块库是在核心团队多年一线药物研发经验基础上构建而来，具有极高的技术壁垒。 远期：解决痛点，分子砌块渗透400亿美元市场，平台化在路上。分子砌块库解决痛点，催生化药第二春。研发分散化下，药石正逐步渗透全球分子砌块400亿美元市场。分子砌块库延伸价值显着，新药平台应运而生，标志着药石正从服务客户向培育客户转变，此举大大降低了me-better、FIC创新的门槛，将拓展药石的目标客户群，尤其是国内传统药企。 中期：研发为核+产能助力，支撑未来5年CAGR约35%。药石收入随客户的研发管线推进而放量，关键在获客、中选、绑定能力。研发为核+产能助力，药石三环节能力持续提升。中性假设下，预计2023年药石收入有望突破20亿元，18-23年收入CAGR约35%。 短期：多因素向好，业绩提速在即。由于基数、并购等因素影响，药石从19Q1开始，业绩增速放缓。站在当前时点，我们看到诸多因素都在向好，预计公司业绩自20Q2将明显提速：1）研发周期决定更多的客户项目即将进入临床三期和商业化阶段；2）Loxo项目即将商业化；3）浙江晖石亏损持续收窄。 盈利预测与投资评级：公司作为分子砌块龙头，随着客户管线推进，业绩将持续较高增长。考虑到19-21年新增股权激励费用，且参股公司晖石仍然亏损，我们略下调公司19-21年EPS预测为1.18/1.64/2.35元（原为1.21/1.73/2.54元），分别同比增长28%/40%/43%，现价对应19-21年PE为57/41/29倍。结合PE相对估值法、FCFF和APV绝对估值法，我们认为其合理每股价值为82元，对应20年PE为50倍。考虑到公司估值已经充分消化，业绩提速在即，上调至“买入”评级。 风险提示：大客户风险、浙江晖石整合不及预期、竞争加剧、汇率风险。 【2019-11-06】泰格医药(300347)2019年三季报点评:利润环比明显提速 现金流有所改善 点评： 低毛利业务剥离导致收入增速降低，利润环比明显提速。19Q1、19Q2、19Q3 收入分别同比增长29%、30%、24%，归母净利润分别同比增长52%、68%、77%，扣非归母净利润同比增长61%、47%、101%。收入增速有所下降原因在于19Q1 剥离了低毛利的上海晟通，以及19Q3 收入中几乎零毛利的临床试验费较少导致。19Q3 利润提速明显，原因在于18Q3 基数较低，具体包括：18Q3 方达上市费用170 万美元、剥离方达生物和苏州方达生物两个子公司影响18Q3 约500 万利润、收购的美国Concord 公司亏损、大额外协费用提前确认影响约1000 万等因素综合导致。目前Concord 已于19Q1 开始盈利。由于Biotech 客户付款和融资进度相关，波动较大，导致19H1 经营性现金流入同比下滑37%，19Q1-3 同比基本持平，改善明显。 海外布局继续推进，DreamCIS 有望韩国上市。中国大陆以外，公司已经布局了11 个地区，已初步具备承接全球多中心临床试验的能力。韩国DreamCIS 有望在韩国市场上市。公司已和阿斯利康（中国）签署了《战略合作协议》，有望借此进入阿斯利康的全球供应链体系。 科创板+港股松绑，助力新药投资业务。公司投资业务储备丰富，已参股投资100 多家创新医药企业。19Q1-3 实现1.11 亿元投资收益。科创板推出，叠加港股对Biotech 松绑，将极大助力公司投资业务的持续获益。 盈利预测与投资评级：作为国内临床CRO 龙头，充分受益国内创新大潮。考虑到剥离低毛利业务，利润持续提速，我们略下调19-21 年收入预测，维持19-21 年EPS 预测为0.92/1.23/1.62 元，分别同比增长47%/34%/31%，对应19-21 年PE 为71/53/41 倍，维持"买入"评级。 风险提示：中国区临床开展不及预期；企业研发投入不及预期。 |
