什么是地中海贫血症 地中海贫血症（Mediterranean Anemia）即珠蛋白生成障碍性贫血（Thalassemias），是由于一种或几种正常珠蛋白肽链合成障碍（部分或全部缺乏）而引起的遗传性溶血性疾病。 通常该症伴随典型的贫血症状，即红血球细胞水平低下。贫血可导致疲累感与肤色苍白，也可同时造成骨骼疾病、脾脏肿大、黄疸、深色尿以及儿童成长迟缓等症状。本病呈世界性分布，多见于地中海、中东、印度、阿拉伯以及东南亚地区。中国则以西南和华南一带为高发区，北方少见。 1、迈威生物（ 688062） 迈威生物（ 688062）11月20日晚间公告，公司收到美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）签发的《临床研究继续进行通知书》，9MW3011的新药临床试验申请正式获得FDA批准。据悉，9MW3011已于上月收到国家药监局核准签发的受理通知书，临床试验申请获得受理。适应症拟包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。目前，相关适应症领域尚无成熟有效的大分子治疗药物，因此，9MW3011有望在未来获得孤儿药资格，并有望成为全球范围内首个调节体内铁稳态的大分子药物。 2、凯普生物(300639) 凯普生物(300639)2022年1月发布公告，近日，公司及全资子公司潮州凯普生物化学有限公司(简称“凯普化学”)、广州凯普医药科技有限公司(简称“凯普医药”)收到国家知识产权局下发的《授予发明专利权通知书》，该专利为：“一种a-地中海贫血相关基因检测试剂盒”，专利号202111249819.8。 3、华大基因(300676) 华大基因(300676)公布，公司全资子公司BGI Europe A/S(以下简称欧洲医学)的地中海贫血基因检测试剂盒(联合探针锚定聚合测序法)于近日获得Saudi Food & Drug Authority (英文简称SFDA，中文译名沙特阿拉伯食品药品管理局)批准上市。 |
