基因治疗领域的A股上市公司如下： 和元生物（688238）：基因治疗CDMO与CRO龙头，提供质粒、病毒载体（AAV、LV等）及细胞治疗相关的工艺开发、生产与检测服务，覆盖基因治疗全产业链。公司拥有多个GMP生产车间，可满足临床至商业化阶段的大规模生产需求，客户包括多家国内外基因治疗研发企业，在AAV载体生产方面具备技术优势，是国内基因治疗产业化的核心服务商之一，2024年相关业务收入稳步增长，随着基因治疗药物陆续获批，CDMO需求持续释放。 复星医药（600196）：通过控股复星凯特布局基因治疗，其CAR-T产品阿基仑赛注射液（奕凯达）是国内首个获批上市的CAR-T药物，用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤，2024年销售额突破15亿元，覆盖淋巴瘤适应症。公司完成对复星凯特的全资控股，降低生产成本并拓展实体瘤适应症，同时在基因编辑技术、AAV载体药物等领域积极布局，借助自身的商业化能力推动基因治疗产品的市场渗透。 中源协和（600645）：A股唯一“细胞+基因”双核企业，拥有全国最大的细胞存储网络，覆盖23省，存储量超120万份。其干细胞药物针对膝骨关节炎、移植物抗宿主病等9项适应症进入临床，同时在CAR-T和基因编辑领域积极布局，与多家科研机构合作开发基因治疗技术，构建了从细胞存储到基因治疗产品研发、生产的完整产业链，受益于细胞与基因治疗行业快速发展。 康弘药业（002773）：子公司弘基生物自主研发的KH658眼用注射液是基因治疗创新产品，已获准在中国和美国开展针对新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床试验，2025年12月又获国家药监局批准开展糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）的临床试验，该产品采用AAV载体，有望为眼科疾病提供长效治疗方案，丰富公司在眼科领域的产品线布局。 诺思兰德（430047）：北交所基因治疗药物研发企业，主营业务为基因治疗药物、重组蛋白质类药物和眼科用药的研发、生产及销售，拥有多个基因治疗在研项目，如NL003用于治疗下肢缺血性疾病，处于新药注册上市申请阶段，静息痛适应症已开展注册申报流程，同时开展塞多明基注射液商业化工作，眼科药品为核心收入来源，持续为新药研发输血。 |
