美国食品药品监督管理局(FDA)周三批准了Revolution Medicines突破性胰腺癌药物的上市申请。大型临床试验显示，该药物几乎将晚期胰腺癌患者的中位生存期延长了一倍。 这款每日一次的口服药物将被命名为Rasonque，适用于已接受过前期治疗、或无法接受联合化疗的转移性胰腺癌患者。该药旨在阻断多种形式的RAS蛋白。RAS蛋白能够推动多种胰腺癌的肿瘤生长。 具体来说，服用Rasonque的患者中位生存期为13.2个月，而接受化疗的患者为6.7个月，即延长了6.5个月。 数据显示，胰腺癌是致死率最高的癌症之一，整体5年生存率在各类癌症中处于最低水平之列，仅约为13%。 今年4月，Revolution公布该药临床试验结果后，市场需求迅速升温。FDA随后迅速通过其"同情用药计划"提前向患者开放该药。该计划允许患有严重或危及生命疾病的患者，在药物获得监管机构正式批准前，于临床试验之外接受实验性治疗。 “Rasonque将改变患者的人生。”俄克拉何马城Mercy医院肿瘤科医生Carla Kurkjian表示，“这不仅仅意味着患者有望延长生命，甚至达到我们过去从未见过的程度；对于我们医生来说，这也意味着我们终于能够与患者展开一种不同于过去几十年的治疗对话。” Revolution Medicines首席执行官Mark Goldsmith表示：“这对于患者及其家属来说是一个具有里程碑意义的机会，我们需要竭尽所能扫清障碍，让这一切尽可能快地实现。” 审评速度大幅加快 去年，Rasonque成为首批被FDA纳入其新快速审评机制的药物之一。该程序旨在将常规10至12个月的审评周期大幅压缩至仅需1至2个月，针对解决美国重大健康优先事项且存在巨大未满足医疗需求的治疗方案。 市场投资者一直看好Rasonque的商业前景，押注其有望成为一种重要的新治疗方案，推动Revolution股价今年以来上涨166%。由于市场此前已普遍预期该药获批，因此消息公布后，Revolution股价反应相对平淡，盘中仅上涨了1%。 华尔街预计，Rasonque将成为一款重磅畅销药。制药行业商业情报公司Evaluate预计，如果未来证明该药在疾病更早期阶段以及其他癌症类型中同样能够安全有效地发挥作用，其年销售额可能超过200亿美元。 RBC Capital Markets分析师表示，快速获批加上目前已有超过2000名患者参加该药的扩大使用计划，可能推动该药第三季度在美国的胰腺癌销售额达到约2800万美元；第四季度销售额则可能达到1.48亿美元。 从更长期来看，RBC Capital Markets预计，该药年销售额最高可能达到 115亿美元。 美国癌症协会预计，今年美国将有约67350人被诊断患有胰腺癌。长期以来，这些患者缺乏有效的治疗选择，通常只能接受化疗。约八分之七的患者会在确诊后5年内死亡，其中许多人甚至活不过一年。 RBC Capital Markets分析师表示：“鉴于该药表现出的出色临床数据以及巨大的未满足医疗需求，市场很可能能够接受其较高的定价。” 胰腺癌治疗迎来重大突破！美国FDA批准Revolution新药（受益概念股）如下： 一、创新药研发管线（ADC、KRAS、靶向、免疫） 1. 恒瑞医药（600276）... - HRS‑4642：KRAS G12D 抑制剂，进入 Ⅲ 期临床，胰腺癌高频突变靶点； - SHR‑4375（TF‑ADC）：胰腺癌获 FDA 孤儿药资格，ADC 药物。 2. 华东医药（000963） - HDM2012（MUC‑17 ADC），胰腺癌获 FDA 孤儿药认定，处于临床阶段。 3. 贝达药业（300558） - BPI‑572270，泛 RAS 分子胶抑制剂，Ⅰ 期临床，覆盖胰腺癌 RAS 突变。 4. 微芯生物（688321） - 西奥罗尼胶囊，联合化疗开展晚期胰腺癌 Ⅱ 期临床。 5. 加科思药业（01167.HK） - JAB‑23E73，pan‑KRAS 抑制剂，开展胰腺癌 Ib/Ⅲ 期临床，胰腺癌临床数据表现较好。 6. 香雪制药（300147） - XLS‑103，TCR‑T 细胞疗法，针对 KRAS G12V 突变胰腺癌，已获批临床。 7. 正大天晴（翰森制药，03692.HK） - TQB2868（PD‑1/TGF‑β 双抗），联合化疗开展转移性胰腺癌一线 Ⅲ 期临床。 二、已上市化疗药物企业（胰腺癌标准治疗用药） 1. 誉衡药业（002437）：注射用盐酸吉西他滨，胰腺癌常用化疗药。 2. 景峰医药（000908）：吉西他滨仿制药，一致性评价通过。 3. 上海谊众（688091）：紫杉醇聚合物胶束，胰腺癌化疗联合用药方向。 三、其他布局企业 - 科伦药业（002422）：科伦博泰多条 ADC 管线布局实体瘤，包含胰腺癌临床前 / 早期临床项目。 - 首药控股（688197）：SY‑4835（WEE1 抑制剂），临床阶段，联合化疗用于胰腺癌潜力管线。 |
